Newsletter

Pol. Merkur. Lek (Pol. Med. J.), 2018, XLV/267: 119-121 Powiększ do pełnego rozmiaru

Pol. Merkur. Lek (Pol. Med. J.), 2018, XLV/267: 119-121

Tytuł: Atypowy zespół hemolityczno-mocznicowy: nowy program lekowy i pierwszy dorosły chory leczony ekulizumabem w Polsce 

Autorzy: Ruszkowski J, Heleniak Z, Dębska-Ślizień A. 

Więcej szczegółów

05/267

0,00 zł

STRESZCZENIE PRACY W JĘZYKU POLSKIM I ANGIELSKIM. PEŁNA TREŚĆ ARTYKUŁU TYLKO W JĘZYKU ANGIELSKIM.

Atypowy zespół hemolityczno-mocznicowy: nowy program lekowy i pierwszy dorosły chory leczony ekulizumabem w Polsce

Ruszkowski J1, Heleniak Z2, Dębska-Ślizień A2.

Uniwersytet Medyczny w Gdańsku: 1Katedra i Zakład Fizjopatologii; 2Katedra i Klinika Nefrologii, Transplantologii i Chorób Wewnętrznych

Atypowy zespół hemolityczno-mocznicowy (aHUS) to bardzo rzadka choroba charakteryzująca się ostrym uszkodzeniem nerek, małopłytkowością i mikroangiopatyczną niedokrwistością hemolityczną. W przypadku większości chorych u podłoża zespołu leży nieprawidłowa aktywność dopełniacza, co sprawia, że aHUS można leczyć za pomocą ekulizumabu, przeciwciała przeciwko białku C5 dopełniacza. Do 2018 r. polscy dorośli chorzy byli leczeni za pomocą glikokortykosteroidów oraz wymiany i podaży osocza. Niestety takie postępowanie było związane ze złym rokowaniem; około 67% dorosłych chorych z aHUS rozwijało schyłkową niewydolność nerek lub umierało w ciągu trzech lat od rozpoznania choroby. Wdrożenie ekulizumabu do leczenia znacząco poprawiło rokowanie chorych. W niniejszym artykule opisujemy nowy program lekowy i przypadek pierwszej włączonej do niego dorosłej chorej. Po nieskutecznym niespecyficznym leczeniu aHUS za pomocą wlewów osocza (10 jednostek), wymiany osocza (7 zabiegów) i glikokortykosteroidów, zdecydowaliśmy się zaordynować ekulizumab. Obraz kliniczny i badania laboratoryjne wykazały skuteczność terapii po szóstej dawce. Nie obserwowano żadnych działań niepożądanych.

Słowa kluczowe: atypowy zespół hemolityczno-mocznicowy, ekulizumab

Pol Merkur Lekarski, 2018; XLV (267); 119–121